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Nº 44 Mayo
Los profesionales escriben
Orphan Europe, SL. 25 años de experiencia en el desarrollo de medicamentos huérfanos. Mar Miñano, Directora de Comunicación Orphan Europe
Las necesidades de los pacientes afectados por las enfermedades raras y sus familias son el centro de todas nuestras iniciativas y actividades y trabajamos con la convicción de que cada paciente tiene derecho a acceder al mejor tratamiento disponible.
Orphan Europe, colabora muy estrechamente con profesionales de la salud de diferentes especialidades, centros de expertos y asociaciones de pacientes, desde el inicio del desarrollo de un nuevo producto hasta las autorizaciones de comercialización por las autoridades sanitarias y el seguimiento posterior.
Cuenta con casi 25 años de experiencia en poner a disposición de los especialistas y pacientes, siete tratamientos autorizados en la Unión Europea y algunos más en diversas fases en estudios clínicos, a pesar de que el pequeño número de pacientes afectadas por una enfermedad rara, y su variabilidad implican una gran dificultad para el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos.
Muchos de nuestros tratamientos tienen la designación de medicamento huérfano, lo cual implica que están destinados al tratamiento de una afección que pone en peligro la vida o conlleve a una incapacidad crónica y que no afecte a más de 5 personas por cada 10.000, según el criterio Europeo (reglamento U.E.141/2000). A modo de ejemplo, destacaremos la Enfermedad de Wilson, la homocistinuria o el ductus arterioso persistente, que afecta a los recién nacidos prematuros de menos de 1.500 g.
Orphan Europe también ha desarrollado medicamentos ultra-huérfanos (término admitido por el NICE*) al estar indicados para el tratamiento de una enfermedad ultra-rara, es decir que afecta a menos de 1 persona por cada 50.000. El ácido carglúmico, está indicado en la hiperamoniemia debida a una deficiencia de N-acetil-L-glutamato sintasa (NAGS), la enfermedad congénita más infrecuente de todas las metabolopatías relacionadas con el ciclo de la urea. Si el tratamiento se administra con anterioridad al desarrollo de lesiones neurológicas irreversibles, puede facilitar en los pacientes un desarrollo físico y psicomotriz adecuados. En España hay un solo paciente afectado por esta patología tratado crónicamente.
La cistinosis nefropática, enfermedad que afecta a diversos órganos, en especial el riñón, los ojos, el músculo, el páncreas y el cerebro, y causa un fallo de medro y raquitismo en los niños; la deficiencia de vitamina E en colestasis crónica, que puede provocar una deterioro progresivo neuromuscular, que solamente es reversible si se corrige antes de los 3-4 años de edad; las crisis de porfiria aguda, enfermedad también denominada “la pequeña simuladora”, por la variabilidad de sus síntomas y que se manifiesta sobre todo en mujeres entre los 20 y los 45 años, son otras de las enfermedades raras para las que contamos con tratamientos específicos que han supuesto un cambio significativo en su pronóstico.
Los pacientes que sufren tales afecciones tienen derecho a medicamentos cuya calidad, seguridad y eficacia sean equivalentes a las de los medicamentos de que se benefician los demás pacientes; por consiguiente los Medicamentos Huérfanos deben seguir el procedimiento de evaluación habitual.
En condiciones normales de mercado, no es financieramente viable para la industria farmacéutica, desarrollar productos destinados a un número de pacientes tan reducido.
Por tanto, todavía son muy pocos los laboratorios que se dedican a la investigación y desarrollo de estos tratamientos tan necesarios. Al hacerlo también estamos contribuyendo a un mejor conocimiento de cada una de las enfermedades y de las necesidades de los pacientes.
La Academia Recordati para Enfermedades Raras (antes denominada Academia Ophan Europe), proporciona una formación específica e independiente, mediante la organización de varios cursos anuales destinados a la educación de profesionales sanitarios de todo el mundo, incidiendo en la difusión del conocimiento necesario para un adecuado diagnóstico y tratamiento de pacientes afectados por enfermedades raras. (Recordati Rare Disease Academy: www.RRDAcademy.org
Orphan Europe recibió el Premio EURORDIS 2014, en la categoría “Empresa”, por el número de tratamientos en desarrollo, por el número de tratamientos que han sido autorizados, por las políticas de la compañía en relación al acceso a los medicamentos, por su trayectoria con organizaciones de pacientes y por su asociación con Eurordis.
Enlaces de interés:
Algunos proyectos en los que Orphan Europe participa o ha participado: